Trattamento della celiachia: siamo vicini a una cura?

D: La ricerca scientifica ha compiuto progressi verso una cura o un trattamento per la celiachia?

Fino a circa 15 anni fa, le aziende farmaceutiche hanno mostrato scarso interesse per lo sviluppo di farmaci per la celiachia, ha affermato il dottor Alessio Fasano, direttore del Center for Celiac Research and Treatment presso il Massachusetts General Hospital di Boston. All’epoca, i ricercatori sapevano che per le persone con questa condizione, il consumo di glutine, una proteina presente nel grano, nella segale e nell’orzo, causava danni all’intestino tenue. Ma non capivano come o perché il glutine avesse questo effetto. E, ha detto il dottor Fasano, sembrava esistesse già un modo semplice per gestire la celiachia: adottare una dieta priva di glutine.

Per l’1% stimato delle persone che hanno questa condizione autoimmune, evitare il glutine è attualmente l’unico metodo per contrastare i danni all’intestino tenue e alleviare i vari sintomi della malattia, che possono includere dolore addominale, diarrea, stitichezza, depressione, affaticamento, mal di testa, un’eruzione cutanea con vesciche e anemia da carenza di ferro.

Ma consumare anche minuscole quantità di glutine, ad esempio solo una briciola di pane da un tagliere, può riattivare sintomi e danni intestinali. E mantenere una dieta priva di glutine rigorosa per tutta la vita in un mondo pieno di ingredienti nascosti contenenti glutine richiede una vigilanza costante e rende rischioso e ansiogeno mangiare fuori, viaggiare e andare a scuola, ha affermato il dottor Fasano.

In un sondaggio pubblicato nel 2014, 341 persone con malattia celiaca hanno valutato l’onere della gestione della propria condizione peggiore di coloro che avevano reflusso acido cronico o pressione alta e simili a coloro che vivevano con diabete o malattie renali che richiedevano la dialisi. Nonostante si cerchi di evitare il glutine, fino al 30% delle persone celiache ha ancora sintomi, ha affermato la dott.ssa Elena Verdú, professoressa di gastroenterologia presso la McMaster University in Ontario, Canada.

Gli alimenti senza glutine possono anche essere più costosi delle loro controparti contenenti glutine e molte persone non hanno accesso al supporto di un dietista per aiutarli a pianificare una dieta equilibrata e priva di glutine, ha affermato il dottor Verdú.

Poiché è diventato più chiaro che mantenere una dieta priva di glutine non è né semplice né soddisfacente per molti pazienti celiaci, i ricercatori hanno anche fatto passi da gigante per capire come funziona la malattia. Ora comprendiamo “quasi passo dopo passo la marcia, il progresso dal momento in cui abbatti il ​​glutine al punto in cui distruggi il tuo intestino”, ha detto il dottor Fasano. “Un intero mondo si apre in termini di nuove cure”.

Ci sono attualmente 24 potenziali terapie in vari stadi di sviluppo, secondo la Celiac Disease Foundation. Quelli in fase di test mirano a diversi passaggi nel percorso della malattia, ha affermato il dott. Fasano. Alcuni sono enzimi destinati a migliorare la digestione del glutine, scomponendolo in frammenti più piccoli e meno dannosi. Altri approcci rendono il rivestimento dell’intestino tenue meno poroso, in modo che sia più difficile per il glutine parzialmente digerito entrare nel corpo. Altri ancora prendono di mira il sistema immunitario per impedirgli di danneggiare l’intestino in risposta al glutine, ha detto il dottor Fasano.

Se si dimostrassero sicure ed efficaci, queste potenziali terapie probabilmente non sarebbero cure per la celiachia o “un biglietto gratuito per un consumo elevato di glutine”, ma potrebbero mitigare gli effetti del consumo accidentale di piccole quantità, ha affermato il dottor Verdú.

Detto questo, è probabile che manchino ancora almeno alcuni anni dall’approvazione per l’uso. “La progettazione e l’approvazione dei farmaci è un percorso davvero molto lungo”, ha affermato il dottor Verdú, la cui clinica sta partecipando a diversi studi ma che non ha alcun legame finanziario con i farmaci.

Tra le potenziali terapie in fase di sviluppo, quella più avanti – attualmente in fase di sperimentazione in uno studio di Fase 3 – è un farmaco chiamato larazotide, che riduce la porosità dell’intestino tenue e ha mostrato risultati promettenti da studi precedenti. Nella migliore delle ipotesi, il larazotide potrebbe essere approvato e sul mercato entro due o tre anni, ha affermato il dottor Fasano, che è stato coinvolto nello sviluppo del farmaco e ha un interesse finanziario in esso.

Ma, ha aggiunto, per ogni cinque o sei farmaci testati negli studi di Fase 3, solo uno o due alla fine saranno approvati. Diverse altre potenziali terapie sono ora in sperimentazione di Fase 2; che potrebbero essere da cinque a sei anni dal mercato, ha detto il dottor Fasano.

Il costo delle terapie per celiachia varierebbe. I trattamenti con larazotide e enzimi digestivi sono relativamente economici – la loro produzione “costa centesimi”, ha detto il dottor Fasano – ma i farmaci che prendono di mira la risposta immunitaria o infiammatoria sarebbero più costosi.

Sono allo studio anche terapie simili a vaccini per la celiachia, che insegnerebbero al sistema immunitario a tollerare il glutine, ha detto il dottor Fasano. Ha chiamato questo approccio il “Santo Graal” perché potrebbe consentire alle persone di consumare in sicurezza quantità maggiori di glutine. Uno studio di fase 2 di una di queste terapie è stato interrotto nel 2019 perché sembrava inefficace. Tuttavia, il dottor Fasano ha detto, “riserviamo molta speranza in questo approccio”.

Con così tanti diversi tipi di terapie in cantiere, la dottoressa Verdú ha detto che spera di avere alla fine diversi farmaci, alcuni dei quali possono essere usati in combinazione, da offrire ai suoi pazienti celiaci. E forse potrebbero rivelarsi utili per altre condizioni autoimmuni o infiammatorie, ha detto il dottor Fasano. In uno studio recente, ad esempio, il larazotide sembrava aiutare una manciata di bambini con sindrome infiammatoria multisistemica nei bambini o MIS-C. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione per questo scopo in uno studio di Fase 2.

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